Der klinische Medikamentenkandidat EndoTAG^®-1 ist eine innovative Zusammensetzung aus dem etablierten Zytostatikum Paclitaxel in Kombination mit neutralen und positiv geladenen Lipiden. Aufgrund dieser Ladung interagiert EndoTAG^®-1 mit sich neu bildenden, negativ geladenen Endothelzellen, welche besonders bei der Bildung von Tumorblutgefäßen notwendig sind. Die EndoTAG^®-1-Paclitaxel-Komponente greift die aktivierten, sich teilenden Endothelzellen an und zielt so auf die Blutversorgung von Tumoren. Endothelzellen von gesundem Gewebe sind davon nicht betroffen. EndoTAG^®-1 soll somit die Bildung neuer Tumorblutgefäße verhindern und das Wachstum von Tumoren hemmen. Medigene geht davon aus, dass die genetische Stabilität von Endothelzellen im Vergleich zu Tumorzellen ermöglicht, mit EndoTAG^®-1 auch solche Tumore gezielt zu behandeln, die bereits Resistenzen gegenüber konventioneller Paclitaxeltherapie aufweisen.

Medigene konnte mittels zweier klinischer Studien einen "Proof of Concept" – also einen Beleg des Therapiekonzepts – für EndoTAG®-1 erbringen: In einer kontrollierten klinischen Phase II-Studie in der Indikation Bauchspeicheldrüsenkrebs konnten deutlich verbesserte Überlebensraten der mit EndoTAG®-1 in Kombination mit Gemcitabin behandelten Patienten gezeigt werden. Auch eine Phase II-Studie zur Behandlung von dreifach rezeptor-negativem Brustkrebs zeigte einen positiven Trend zur Wirksamkeit einer EndoTAG®-1-Kombinationstherapie. EndoTAG®-1 zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs verfügt in Europa und in den USA über einen Orphan Drug Status, der Vorteile bei der Entwicklung, Zulassung und unter Umständen bei der Vermarktung von Medikamenten gewährt.

2012 führte der klinische Studienleiter der TNBC-Studie, Prof. Achmad Awada vom Institut Jules-Bordet, Brüssel, erfolgreich eine IIT-Studie (Investigator Initiated Trial) für die vor-operative Therapie bei HER2-negativem Brustkrebs im Anfangsstadium durch. 

Im Mai 2013 gab Medigene die finalen Ergebnisse aus der Phase II IIT-Studie anlässlich der ASCO-Jahreskonferenz 2013 bekannt. Der primäre Studienendpunkt dieser Wirksamkeitsstudie wurde erreicht. EndoTAG®-1 zeigte in der Kombination mit Paclitaxel bei der voroperativen Therapie vielversprechende vorläufige Aktivität, insbesondere bei Patientinnen mit dreifach rezeptor-negativem Brustkrebs. Der Abstract der IIT-Studie (#114428) wurde für die Online-Publikation im Meeting-Protokoll der ASCO-Konferenz 2013 (ASCO 2013 Annual Meeting Proceedings), einer Beilage des "Journal of Clinical Oncology", ausgewählt und auf www.asco.org publiziert.

Medigene hat eine exklusive Lizenz für die gemeinsame Entwicklung sowie für die Vermarktung von EndoTAG®-1 in Asien, Australien und Neuseeland an SynCore Biotechnology vergeben, einem Unternehmen der Sinphar Pharmaceutical-Gruppe.

Ausblick:

Medigene plant, eine Phase III-Studie mit EndoTAG^®-1 in Brustkrebs durchzuführen. SynCore wird einen großen Teil der Studie mitfinanzieren. Für die vollständige Finanzierung der Phase III-Studie sucht Medigene weitere Partner.